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近日，基因療法公司四川至善唯新生物科技有限公司（簡稱“至善唯新”）成功完成逾2億元人民幣A+輪融資。本輪融資由國投創(chuàng)業(yè)領(lǐng)投，磐霖資本及安信國生基金等跟投，上一輪投資方正心谷資本持續(xù)追加投資。本輪融資主要用于至善唯新現(xiàn)有多個產(chǎn)品管線的臨床推進和臨床前管線的拓展以及公司人才團隊的擴展和完善。

四川至善唯新有限公司成立于2018年6月，是一家專注于rAAV基因治療原創(chuàng)新藥開發(fā)的生物科技公司，公司在高效的基因表達盒設(shè)計和載體生產(chǎn)優(yōu)化方面擁有多項全球領(lǐng)先的專利與技術(shù)，在研管線涵蓋血液、中樞神經(jīng)系統(tǒng)、代謝系統(tǒng)等多個臨床適應(yīng)癥。首個自主研發(fā)的用于血友病B的體內(nèi)基因治療產(chǎn)品ZS801已于2022年8月獲得臨床批件，是國內(nèi)首個獲批臨床的B型血友病原創(chuàng)靶標基因治療產(chǎn)品。目前該產(chǎn)品已在中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院開展安全性和有效性的臨床研究，該研究首例受試者自2022年3月接受治療后血漿FIX活性水平顯著提升并長期穩(wěn)定表達，隨訪安全性良好，具有重要的臨床意義。

公司運營至今，完成了rAAV基因治療原創(chuàng)新藥開發(fā)、生產(chǎn)平臺和臨床轉(zhuǎn)化全產(chǎn)業(yè)鏈布局，已擁有一支由優(yōu)秀的科學(xué)家和企業(yè)家組成的專業(yè)團隊。創(chuàng)始人董飚教授從事rAAV研究十五年，在基因療法藥物設(shè)計與規(guī)模化生產(chǎn)方面均取得了突破性進展。公司擁有全球領(lǐng)先的新型痘-腺病毒rAAV生產(chǎn)系統(tǒng)，該生產(chǎn)系統(tǒng)可極大地降低生產(chǎn)成本，進一步提高基因治療的可及性。核心團隊成員在基因治療藥物設(shè)計、臨床前研究、CMC開發(fā)、GMP生產(chǎn)、注冊申報、臨床試驗和運營管理等方面都擁有非常豐富的經(jīng)驗。

標簽： 基因治療 藥物設(shè)計 基因療法

　　 原標題：基因治療藥物研發(fā)企業(yè)「至善唯新」完成逾2億元人民幣A+輪融資