為何諾西那生鈉定價這么貴?

SMA，即脊髓性肌萎縮癥，是一種由基因缺陷所導致的常染色體隱性遺傳病，也是導致嬰兒死亡的最常見遺傳疾病之一。

西安交大附屬第二醫院兒童SMA診療中心首席專家、患兒治療團隊學科負責人黃邵平教授介紹稱，SMA是一類由脊髓前角運動神經元變性導致肌無力、肌萎縮的罕見疾病，發病率大約萬分之一。

據了解，2018年5月，脊髓性肌萎縮癥被列入國家衛生健康委員會等部門聯合制定的《第一批罕見病目錄》，是排位第二的神經肌肉罕見病。

山東大學齊魯兒童醫院小兒神經內科的主任金瑞峰進一步介紹稱，普通人中大約每40-50人中就有一名SMA隱性基因攜帶者。作為一種常染色體隱性遺傳性神經肌肉疾病，按照遺傳學概率，如果兩個攜帶者結合，每次懷孕都有四分之一的幾率生下SMA患兒。而嬰幼兒期起病的患兒大概率無法活到2歲，因此，SMA也被稱為2歲以下嬰幼兒的“頭號遺傳病殺手”。

由渤健公司研發的諾西那生鈉注射液，正是全球首款針對SMA致病原因的疾病修正治療藥物。2016年12月，諾西那生鈉注射液在美國獲批。2018年，諾西那生鈉注射液進入中國《第一批臨床急需境外新藥名單》，2019年2月在中國獲批上市。在國內獲批上市之初，諾西那生鈉每單位定價為69.97萬元，目前已經降至55萬元，全國統一價。

據悉，諾西那生鈉的治療包括負荷劑量與維持劑量兩部分，需要在第1天、第14天、第28天、第63天分別在鞘內注射，以后每4個月注射一次，終生用藥。根據最新的SMA患者援助方案，患者可以享受負荷劑量“1+5”的援助方案，即買1瓶贈5瓶，此后的維持劑量援助方案為“1+2”。這意味著，患者每年的治療費為55萬元。

在美國，諾西那生鈉注射液定價為12.5萬美元/針，首年需要注射6次，治療費用約75萬美元，第二年費用降低一半，至37.5萬美元。華盛頓州衛生保健部門的首席藥劑師唐娜·沙利文曾公開發表不滿，認為雖然該藥給SMA患者帶來了一些希望，但巨額的成本將給華盛頓州的醫療補助預算帶來巨大壓力，可能導致立法者不得不削減其他可選的醫療補助服務。

為何諾西那生鈉定價這么貴?

實際上，與普通藥物不同的是，罕見病病人數量少，愿意投入資金研發的企業也少，藥物研發進展緩慢，而為了收回研發成本，企業定價自然相對較高。

此外，在研發過程中，罕見病藥物的失敗率明顯更高。根據全球生物技術行業組織BIO、Informa Pharma Intelligence及QLS聯合發布的報告，過去十年(2011年-2020年)，9704個藥物臨床開發項目中，從1期臨床到獲得美國FDA批準上市，所需時間平均為10.5年。而罕見病藥物從臨床到獲批，比其他藥品還要長四年。與此同時，罕見病藥品的臨床試驗還有樣本量小、異質性大、難招募等特點，使得在臨床試驗的任何一個階段，篩查和隨機入組失敗率都明顯更高。

針對藥物定價的爭議，渤健發言人Matt Fearer曾表示，這是經過充分考慮的。“諾西那生鈉的定價策略與其他罕見病孤兒藥并無二致，這個價格主要是基于對藥品前期投入、臨床價值的充分評估，以及渤健可持續地投入其他創新藥研究項目的需要。”

京東健康醫藥部總經理兼戰略與投資負責人金恩林表示：“罕見病首先是醫學問題，但也是經濟學問題。比如說目前大多數罕見病患者仍然是無藥可用的，這個問題就是市場的失靈，如何打破市場的失靈，讓企業能夠為少數患者去生產、研發和提供藥品，以及讓這些企業獲利保持可持續發展，是罕見病領域里特有的挑戰。”

本次醫保談判降價率達到既往最高

94種藥品談判成功

2021年國家醫保藥品目錄調整的范圍包括近5年新上市或說明書修改的藥品，國家基本藥物以及新冠肺炎治療用藥。新納入藥品精準補齊腫瘤、慢性病、抗感染、罕見病、婦女兒童等用藥需求，共涉及21個臨床組別，患者受益面廣泛，群眾用藥的可及性和公平性，進一步提高。

調整后，國家醫保藥品目錄內藥品總數為2860種，其中西藥1486種，中成藥1374種。中藥飲片仍為892種。在調整中，國家醫療保障局始終堅持“保基本”的功能定位，將基金可承受作為必須堅守的“底線”，著力滿足廣大參保人基本用藥需求。

從降價幅度來看，談判成功94個，總體成功率80.34%。其中，目錄外85個獨家藥品談成67個，成功率78.82%，平均降價61.71%。無論從成功率還是降幅來看，也都達到了既往最高。

據21世紀經濟報道了解，百濟神州BTK抑制劑百悅澤®(澤布替尼)經過2021年醫保目錄談判，順利增補華氏巨球蛋白血癥(WM)適應癥進入2021版國家醫保目錄，進一步降低患者經濟負擔。目前，百悅澤®共有三項適應癥納入醫保目錄，覆蓋套細胞淋巴瘤、慢性淋巴細胞白血病/小淋巴細胞淋巴瘤、華氏巨球蛋白血癥。

本次百悅澤®在繼2020年醫保談判降價44%后，再度降價14%，二度降價后的最新醫保執行價格為5440元/盒，每月治療費用報銷前為10200元。如按全國平均70%的醫保報銷比例計算，百悅澤®在報銷后的月治療費將降至約3060元。此次降價后，百悅澤®成為同類BTK抑制劑中，月治療費用最低的產品。

備受爭議的綠谷制藥的阿爾茨海默病藥物九期一(甘露特鈉)降價66%進入醫保目錄，最新價格為7.05 元/150mg。

隨著醫保改革的不斷深化，醫保政策落地時間也在逐年縮短。從談判結果公布，到患者享受醫保報銷政策接受治療，前后不到一個月的時間。如此可見，在保證政策落地高效執行的同時，也真正為患者打通了醫保用藥的“最后一公里”已經成為趨勢。

IQVIA方面也認為，從本次醫保談判結果來看，政策變化引導醫藥產業創新升級，未來藥品的商業成功將更加依賴創新。一方面，政策變化帶來上市與醫保準入時間點提前，藥品商業成功關鍵點隨之提前;另一方面，集中帶量采購導致藥品生命周期縮短，企業更需推陳出新，以創新取勝;同時，藥品的商業成功將從依賴銷售，逐步轉型為依賴證據生產、價值定位與價值傳遞;此外，醫保目錄動態調整與集采等措施在優化基金使用的同時，也倒逼醫藥產業創新升級。(21世紀經濟報道(記者：季媛媛)、 南方+、央視新聞、澎湃新聞、江西省兒童醫院、成都日報·錦觀新聞等)

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　　 原標題：天價救命藥開打 “每一個小群體都不該被放棄”